CRISPR-Cas9

CRISPR-Cas9 stawia przed naukowcami, przynajmniej teoretycznie, nieograniczone pole do popisu w aspekcie zmieniania kodu genetycznego. Umożliwia modyfikację roślin uprawnych, tak aby zwiększyć ich odporność na choroby, a tym samym polepszyć wydajność uprawy. Można dzięki niej wprowadzać zmiany do genomu zwierzęcego, a także stworzyć bakterie produkujące rodzaj biopaliwa. Jednakże, najwięcej uwagi poświęca się zastosowaniu CRISPR-Cas9 w leczeniu i zapobieganiu chorób u ludzi. W teorii, zastosowanie tej technologii może wyeliminować choroby genetyczne – dzięki precyzji, którą umożliwia CRISPR-Cas9, wystarczy jedynie usunąć geny odpowiedzialne za konkretne schorzenia. Już teraz trwają badania nad wykorzystaniem genetycznych modyfikacji u komórek ludzkiego układu odpornościowego, tak aby były one zdolne walczyć z nowotworem w organizmie. Co więcej, naukowcy pracowali nad zastosowaniem CRISPR-Cas9 do leczenia infekcji wirusem HIV – i odnieśli obiecujące wyniki, dające nadzieję na opracowanie w przyszłości skutecznego lekarstwa. Wszystkie przykłady przeprowadzanych badań pozwalają sądzić, że za kilkadziesiąt lat CRISPR-Cas9 umożliwi wyleczenie tysięcy śmiertelnych dziś chorób, jednak przed naukowcami jeszcze wiele pracy [1, 2, 3, 4].

Jako ogromne zalety techniki CRISPR-Cas9 wymieniane są często jej niskie koszty, oraz fakt, że jest ona stosunkowo łatwa do opanowania. O tym, iż takie przeświadczenie nie jest do końca zgodne z prawdą, przekonywała znana biolożka Ellen Jorgensen podczas wykładu w ramach konferencji TED Talk. Jorgensen zauważa, że technika CRISPR-Cas9 nie jest przesadnie skomplikowana – pod warunkiem, że eksperymenty z jej wykorzystaniem przeprowadzają osoby wykwalifikowane, w profesjonalnym, w pełni wyposażonym laboratorium. Stwierdzenie, że technika CRISPR-Cas9 jest tania również może być nieco mylące – koszt jej zastosowania jest mniejszy niż innych technologii inżynierii genetycznej, jednakże jest to obniżenie ceny z poziomu, przykładowo, kilku tysięcy dolarów do kilkuset. Ciężko zatem mówić o tym, że jest to technologia na tyle tania, aby można stosować ją powszechnie [5].

Oprócz ogromnych korzyści, które może przynieść rozwój inżynierii genetycznej, w licznych środowiskach metoda CRISPR-Cas9 budzi kontrowersje. Biotechnolog, prof. Tomasz Twardowski zaznacza, że konieczna jest dokładna i skrupulatna kontrola jej wykorzystania – choć wykwalifikowana osoba, mając do dyspozycji wyposażone laboratorium jest w stanie tę metodę szybko opanować, mało kompetentny użytkownik może wywołać więcej szkód niż pożytku – nie sposób ze stuprocentową pewnością przewidzieć jak zmodyfikowany organizm dostosuje się do warunków, ani jak zareaguje na niego natura. Przeprowadzana jest bardzo duża liczba badań, i nie wszystkie dają pomyślne rezultaty – w pewnym eksperymencie wykazano, że zastosowanie CRISPR-Cas9 spowodowało wycięcie znacznie większej porcji DNA aniżeli zamierzono, co poskutkowało utratą funkcjonalności u około 15% badanych komórek [1, 6].

Kontrowersje wzbudzają również możliwe zastosowania CRISPR/Cas9, które pojawią się dopiero w dalekiej przyszłości. W swojej ostatniej, wydanej już pośmiertnie, książce (Brief Answers to the Big Questions) Stephen Hawking roztacza wizję, w której niektórzy ludzie nie będą mogli oprzeć się pokusie zastosowania metod inżynierii genetycznej do polepszenia takich cech jak siła fizyczna, inteligencja, długowieczność, co zdaniem wybitnego fizyka, doprowadzi do powstania rasy nadludzi, który będą zdolni sami siebie projektować i modyfikować [7].

Kolejnym czynnikiem, który wywołuje dyskusje są kwestie etyczne. Najczęściej przywoływany jest przykład tzw. designer babies, gdzie metody inżynierii genetycznej mają być stosowane u ludzkich embrionów – można w ten sposób usuwać wszelkie wady genetyczne, jednak technika umożliwia również projektowanie dzieci, mających np. konkretne cechy fizyczne bądź zwiększoną inteligencję. Ten problem budzi ogromne kontrowersje, przywodząc na myśl eugenikę, a także zabawę w boga, w związku z czym w USA oraz krajach Zachodniej Europy badania na embrionach nie są szeroko stosowane, jednak naukowcy z Chin mają o wiele mniej skrupułów w tej kwestii. W listopadzie 2018, chińscy badacze opublikowali pracę, dokumentującą ich udane próby poprawienia, na etapie embrionalnym, genu odpowiedzialnego za wystąpienie zespołu Marfana. Takie działania można usprawiedliwiać tym, że dopóki cel jest szczytny, problemy natury etycznej schodzą na dalszy plan, jednak wprowadzanie zmian genetycznych na etapie embrionalnym, bez wątpienia jest aspektem, który w przyszłości będzie wymagał uwagi [8].

CRISPR-Cas9 jest ważnym dziełem technologii, którego losy warto będzie śledzić w najbliższej przyszłości. Przez ostatnie dwie dekady, dzięki internetowi i rewolucji w komunikacji, życie ludzi zmieniło się nie do poznania. Mając takie narzędzie jak CRISPR/Cas9, kolejne kilkanaście lat może być jeszcze ciekawsze.


Źródła:

  • [1] – L. Tomala, prof. T. Twardowski – Biotechnolog o edycji genów: konieczna kontrola produktu, nie procesu (wywiad), http://naukawpolsce.pap.pl
  • [2] – GEN (red.) – CRISPR Eradicates Latent HIV-1, Offering Hope of “Functional Cures”, https://www.genengnews.com
  • [3] – S. G. Miller – How Does the New ‚Gene-Altering’ Therapy Fight Cancer?, www.livescience.com
  • [4] – Kurzgesagt – In a Nutshell – Genetic Engineering Will Change Everthing Forever – CRISPR (film), www.youtube.com
  • [5] – E. Jorgensen – What you need to know about CRISPR (film), TED Summit, www.ted.com
  • [6] – C. Wanjek – How Close Are We, Really, to Curing Cancer with CRISPR?, www.livescience.com
  • [7] – Sputnik Polska – Hawking: Nadludzie położą kres człowieczeństwu, https://pl.sputniknews.com
  • [8] – G. Burtan – Genetyczny lek na raka. Chińczycy testują go już na ludziach, https://tech.wp.pl

Autor: Michał Gołąbek, ExecMind – International Executive Search

Michał Gołąbek jest absolwentem Inżynierii Biomedycznej na AGH, w specjalności bionanotechnologie, kontynuował również edukację na studiach podyplomowych z Biologii Molekularnej na Uniwersytecie Jagiellońskim. Obecnie pracuje w firmie ExecMind, gdzie zajmuje się łączeniem czołowych talentów naukowych, z całego świata, z możliwościami rozwoju w sektorze Life Science i technologii medycznych, a także analizą rynku biotechnologicznego.

Artykuł przygotowany w ramach projektu ProBio Małopolska

PODZIEL SIĘ