Leki biologiczne

Firmy biotechnologiczne coraz częściej inwestują w opracowanie nowych leków biologicznych, jest to trend obecny w ostatnich latach na całym świecie. We współczesnym rozumieniu, leki biologiczne definiowane są jako substancje pozyskiwane od żywych organizmów (ludzi, zwierząt, roślin, mikroorganizmów), które mogą znajdować zastosowanie w leczeniu chorób u ludzi. Leki biologiczne wytwarzane są w hodowlach komórek zwierzęcych, roślinnych, z wykorzystaniem bakterii, wirusów czy drożdży, a są one zdolne do naśladowania funkcji prawidłowych białek człowieka, a także mogą wpływać na interakcje między różnymi biologicznie czynnymi cząsteczkami. Do głównych grup leków biologicznych zalicza się rekombinowane białka ludzkie, białka fuzyjne, a także przeciwciała monoklonalne. Według danych z 2011 roku, najwięcej klinicznych badań leków biologicznych dotyczy ich zastosowania w onkologii [1, 2].

Leki biologiczne dosyć znacznie różnią się od konwencjonalnych chemicznych farmaceutyków – inny jest sposób ich wytwarzania, budowa, farmakokinetyka. Leki biologiczne podlegają o wiele bardziej zaostrzonej kontroli na etapie produkcji, gdyż są one produkowane przez żywe komórki. Ze względu na większą skuteczność terapii w różnych chorobach, szybsze działanie, czy też wygodę stosowania, terapie biologiczne są uznawane przez niektórych ekspertów za rewolucję w leczeniu licznych przypadków ciężkich chorób – reumatycznych czy też onkologicznych, bądź innych. Mają one jednak również wady – skomplikowany proces produkcyjny i bardzo restrykcyjne wymagania co do leków wprowadzanych na rynek generują bardzo wysokie koszty dla producentów. Co istotne, nie są one również skuteczne u wszystkich pacjentów, czasem nie dają trwałego wyleczenia, a także mogą wywoływać działania niepożądane, związane z immunogennością – wystąpieniem reakcji immunologicznej organizmu, w odpowiedzi na podanie obcego białka [1, 2].

Niestety, dostępność terapii biologicznych jest w Polsce ograniczona – według danych z 2015 roku, z wszystkich osób cierpiących na choroby reumatyczne, zaledwie około 1% pacjentów miała dostęp do leczenia z zastosowaniem leków biologicznych. Biorąc pod uwagę odsetek pacjentów kwalifikujących się do tego rodzaju terapii, Polska jest zdecydowania w tyle za takimi krajami jak Czechy, Hiszpania, Szwecja, Anglia, czy Niemcy [2].

Oprócz oryginalnych leków biologicznych, rozwija się również branża leków biopodobnych (ang. biosimilars) – są to produkty, które budową i działaniem naśladują leki oryginalne, produkowane są jednak z zastosowaniem nowych procesów technologicznych i innych linii komórkowych. Wprowadzenie takich leków na rynek możliwe jest po wygaśnięciu ochrony patentowej dla oryginalnych cząstek biologicznych. Leki biopodobne mogą być zdecydowanie tańsze niż leki oryginalne, a zatem większa może być ich dostępność dla pacjentów [3, 4].

Największe polskie spółki biotechnologiczne inwestują spore nakłady w opracowanie i rozwój leków biologicznych i biopodobnych. Jednym z najważniejszych graczy na rynku jest gdańska firma farmaceutyczna Polpharma, która sukces odniosła dzięki opracowaniu, produkcji i sprzedaży leków generycznych. W 2011 roku Polpharma, otworzyła nowy dział, zajmujący się głównie opracowaniem leków biopodobnych – Polpharma Biologics. Leki biopodobne, opracowane przez Polpharmę Biologics powstają w jednym z najnowocześniejszych ośrodków biotechnologicznych w Europie. Całkowita inwestycja firmy w działalność biotechnologiczną ma do 2023 roku przekroczyć 2 mld zł, a pierwszy produkt komercyjny ma się pojawić na rynku amerykańskim w roku 2020 [3].

Bardzo duży wkład w rozwój polskiego rynku leków biopodobnych ma Mabion – utworzona w 2007 roku, obecna na giełdzie spółka biotechnologiczna. Mabion rozwija preparat pod nazwą MabionCD20 – lek biopodobny do Mabthera (rituximab), przeciwciało monoklonalne, które ma znaleźć zastosowanie w leczeniu chłonniaka, przewlekłej białaczki limfocytowej, czy też reumatoidalnego zapalenia stawów. MabionCD20 był już podawany pacjentom w ramach trzeciej fazy badań klinicznych. W 2018 roku Mabion złożył wniosek rejestracyjny dla tej cząsteczki w Europejskiej Agencji Leków (EMA), spółka zainicjowała również proces jej rejestracji w Brazylii. Poza MabionCD20, firma w ramach swojego portfolio rozwija aż 5 różnych związków biopodobnych [3 + materiały producenta].

Oprócz Mabionu i Polpharmy, prace nad lekami biologicznymi i biopodobnymi prowadzą również Celon Pharma (akcjonariusz Mabionu), Selvita, czy też OncoArendi Therapeutics [3].

Leki biologiczne są jednym z największych osiągnięć biotechnologii ostatnich kilkudziesięciu lat. Pomimo wysokich kosztów opracowania i produkcji, a także obecności ryzyka związanego z wystąpieniem skutków ubocznych, mają one szanse zrewolucjonizować terapie w chorobach nowotworowych oraz reumatoidalnych. Pojawienie się leków biopodobych to ogromna szansa na leczenie dla pacjentów w krajach, w których publiczna służba zdrowia jest mniej rozwinięta – niższa cena leków odtwarzanych po wygaśnięciu patentu, pozwoli zastosować terapie biologiczne u większej liczby osób.


Źródła:

  • [1] – Nowicki M. – Leki biologiczne oryginalne i biopodobne – co powinien wiedzieć dyrektor szpitala, aby zapewnić bezpieczeństwo pacjenta? www.termedia.pl
  • [2] – Bachanek O., Mitura J., Pawlikowski J. – Dostępność i ograniczenia w stosowaniu leczenia biologicznego w Polsce, Medycyna Ogólna i Nauki o Zdrowiu, 2015, Tom 21, Nr 3, 266–271
  • [3] – Fundacja Digital Poland – Leki bionastępcze, czyli jak biotechnolodzy z Polski chcą zmienić świat, https://businessinsider.com.pl
  • [4] – Cipińska M. – Bionastępcze czy biopodobne?, https://biotechnologia.pl

Autor: Michał Gołąbek, ExecMind – International Executive Search

Michał Gołąbek jest absolwentem Inżynierii Biomedycznej na AGH, w specjalności bionanotechnologie, kontynuował również edukację na studiach podyplomowych z Biologii Molekularnej na Uniwersytecie Jagiellońskim. Obecnie pracuje w firmie ExecMind, gdzie zajmuje się łączeniem czołowych talentów naukowych, z całego świata, z możliwościami rozwoju w sektorze Life Science i technologii medycznych, a także analizą rynku biotechnologicznego.

Artykuł przygotowany w ramach projektu ProBio Małopolska